国家863计划抗肿瘤重大创新药获准全球上市

    中国抗癌原创新药西达苯胺，是全球首个获准上市的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，也是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。1月27日，深圳微芯生物科技公司举行国家863及“重大新药创制”专项成果西达苯胺上市新闻发布。标志着我国基于结构的分子设计、靶点研究、安全评价、临床开发到实现产业化全过程的整合核心技术与能力得以显着提升，是我国医药行业的历史性突破。

　　中国临床肿瘤学会主任委员、亚洲临床肿瘤学会副主任委员马军教授介绍，中国大约1万人中就有1人发生恶性淋巴瘤，西达苯胺的首个适应症为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤，使用此药的临床病人已获得长期生存治疗。微芯生物已授权美国、日本、台湾等国家和地区同步开展单药及联合其他抗肿瘤药物针对其他血液肿瘤、非小细胞肺癌及乳腺癌等实体瘤的临床研究。

　　深圳微芯生物总裁、首席科学官鲁先平博士介绍，深圳微芯生物由留美归国博士团队创立于2001年，专长于原创小分子药物研发。在肿瘤、糖尿病/代谢疾病、免疫性疾病领域建立了多个从实验室到临床及产业化阶段的原创新药产品线。目前，微芯生物已申请67项化合物全球发明专利，其中36项已获授权。他们将充分考虑国情，履行企业社会责任，对低收入患者，提供慈善赠药予以支持，减少患者的经济负担。

　　国家“重大新药创制”科技重大专项技术副总师陈凯先院士认为，西达苯胺的成功研发，是在国家创新政策支持下，由风险资本投入，海归科学团队联合全国临床专家协同创新的有益探索。

　　西达本胺作用机制

　　外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一组异质性很强的淋巴细胞异常增殖性疾病，包括约18种病理亚型。PTCL在中国的年发病人数约为6万人，年患病率约90/百万，可归属于罕见病范畴。

　　组蛋白去乙酰化酶（HDAC）为表观遗传调控重要酶家族，通过开发HDAC抑制剂，可在染色质结构水平上对肿瘤起到治疗效果。西达本胺是一个中国原创的新型口服亚型选择性HDAC抑制剂，对HDAC1、2、3、10亚型具有选择性抑制作用。

　　西达本胺通过对特定HDAC亚型的抑制及由此产生的染色质重构与基因转录调控作用（即表观遗传调控作用），抑制淋巴及血液肿瘤的细胞周期并诱导肿瘤细胞凋亡；诱导和增强自然杀伤细胞（NK）和抗原特异性细胞毒T细胞（CTL）介导的肿瘤杀伤作用及抑制肿瘤病理组织的炎症反应，不仅能直接贡献于对T淋巴瘤中循环肿瘤细胞及局部病灶产生疗效作用，同时也可能应用于诱导和增强针对其他类型肿瘤的抗肿瘤细胞免疫的整体调节活性。